2023年6月30日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准南京驯鹿生物医药有限公司申报的伊基奥仑赛注射液上市。该药品用来医治复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这是继复星凯特的阿基仑赛和药明巨诺的瑞基奥仑赛后，国内获批上市的第三款CAR-T疗法，也是国内首款获批靶向BCMA的CAR-T疗法。

  从产品研制投入来看，免疫细胞治疗产品研发费用以亿为单位，从国内已获批三款药品的临床试验及上市许可耗时来看，从取得临床试验批件至产品最终获得上市批准大约需要3年，其中临床试验耗时高于2020年国内新药临床试验中等水准半年左右。资金和时间的大量消耗导致产品定价较高，从而限制了临床上的使用。如何降本增效，降低毒副作用，怎么来实现销售放量，拓展海外市场，这样一些问题也成为消费者、产业和资本热议的话题。

  近日，「沙利文大中华区25周年系列研讨会」第八期顺利举办，由沙利文大中华区生命科学事业部高级咨询经理杨继媛担任主持人，邀请到Cellicure. Inc创始人李启升博士、星尘生物科学技术（上海）有限公司创始人张杰博士及上海科技创业投资股份有限公司副总经理吴杰先生，一同探讨细胞疗法当前发展动态，深入洞察产业最新资讯及未来面对的机遇及挑战。

  现阶段在研的通用型细胞疗法能够最终靠其来源广泛地分为三类，一是需要基因改造实现通用的CAR-T细胞疗法，包括αβ T以及Treg细胞；二是 包含NK、DNT和γδ T在内的天然通用细胞疗法；三是由iPSC衍生的免疫细胞疗法。目前国内已经商业化的产品主要以第一类为主。

  由于制备过程复杂，原料昂贵，目前商业化产品存在着一些挑战，包括脱靶毒性以及治愈后复发等问题，如何通过研发路径的调整去解决这些痛点？

  当前已经商业化产品主要是针对的适应症都还在血液瘤领域，实体瘤的应用较少，创新技术如何在实体瘤领域发挥作用？未来细胞疗法能够拓展到哪些其他领域？

  从生产维度来看，目前CAR-T的生产的全部过程是非常定制化的，其中的主要难点有哪些？如何去解决这些问题？

  目前海外细胞疗法的研发驱动力是什么？在商业化方面和国内有什么异同？对国内细胞疗法的市场有什么启发？

  近几年细胞治疗技术层出不穷，从目前的商业化情况去看，已上市的细胞疗法治疗费用均较为昂贵。在现有的支付体系下，细胞疗法如何降本增效，增加患者的可及性？

  细胞疗法赛道的投资机会如何？哪些细分方向更具潜力？基于目前的投融资背景，投资机构在早期项目投资的时候看重公司的哪几个方面？细胞疗法领域未来的发展的新趋势如何？

  本期研讨会将聚焦上述话题，一同探讨细胞疗法当前发展动态，深入洞察产业最新资讯及未来面对的机遇及挑战。

  由于制备过程复杂，原料昂贵，目前商业化产品存在着一些挑战，包括脱靶毒性以及治愈后复发等问题，如何通过研发路径的调整去解决这些痛点？

  解决以上痛点可从以下三点出发：一是优化骨架设计，使用多靶、双靶策略以减少脱靶风险；二是选择更加有效特异的靶点，开发亲和力佳且稳定高效的新型抗体；三是提高免疫细胞活性和持久性，例如将CAR-T/CAR-NK与检查点抑制剂或者其他免疫疗法结合，以达到长期抑制肿瘤生长的效应。

  目前商业化产品主要是针对的适应症都还在血液瘤领域，实体瘤的应用较少，创新技术如何在实体瘤领域发挥作用？未来细胞疗法能够拓展到哪些其他领域？

  实体瘤环境中有许多阻碍因子从而抑制了CAR-T的疗效，在研发方面，我们大家可以通过改良T细胞，为其装上更有效运输装置，使其可以穿透到细胞，肿瘤中去，实现更精准、无副作用的治疗效果。

  目前实体瘤细胞治疗存在极大的未满足临床需求，Cellicure研发人员通过基因工程改造方法对T细胞做改造，开发出新一代CAR-T系统，可明显提高T细胞在肿瘤细胞中的存活能力和杀伤力。

  生产维度上，目前CAR-T的生产的全部过程是非常定制化的，其中的主要难点有哪些？如何去解决这些问题？

  CAR-T生产的全部过程的主要难点在于制备过程复杂以及细胞制备时间长。通常，一定要通过基因工程的方法把一段信息导入到几千万甚至几千亿细胞中，这将耗费两三周甚至一个月的时间。星尘生物拥有非病毒免疫细胞制备平台，可将制备时间缩短至一到两天，极大地提高了CAR-T产品的开发效率，同时也降低了成本。

  目前海外细胞疗法的研发驱动力是什么，在商业化方面和国内有什么异同？对国内细胞疗法的市场有什么启发？

  驱动力有以下几点：1、基础研究的进展，免疫学和肿瘤生物学研发进展为细胞免疫治疗提供创新靶向和方式；2、技术进步，例如细胞培养技术，干细胞技术等等技术上的进步提高了细胞免疫疗法的可行性；3、血液瘤治疗的成功，现有的细胞疗法在血液肿瘤治疗中取得巨大的成功，进一步激发了细胞治疗领域研发和投资的热情，从而推动了升级换代产品的开发；4、法规支持，美国FDA、欧洲EMA等监督管理的机构对细胞治疗的批准和商业化提供了许多便利的途径，鼓励了该领域的技术创新。

  商业化相同点：中美在细胞疗法商业化有许多相似之处，一是都有很大市场潜力，对创新疗法需求大；二是中美两国都有成熟的细胞生物创新创业的生态系统，比如初创企业孵化器，投资机构可以助力发展；三是面临着同样的挑战和机遇，例如怎么样才能解决生产所带来的成本高，技术上复杂性，安全性，和临床药效验证方面的问题。中美之间既有合作也有潜在的竞争。

  商业化差异：当然也有一些差异，比如法规、监督管理体系不同，导致审批流程和市场准入条件略头差异，另外市场规模、医保系统和患者的接受程度也影响了中美两地商业化的不同。

  对国内细胞疗法市场的启发：1、技术创新，国内细胞治疗产业应进一步鼓励技术革新，积极推动基础医学临床转化，提高自主研发能力；2、应加强与科研机构和医疗机构合作，搭建良好的研发体系；3、美国细胞治疗安全性和药效评估比较严格，国内需逐步加强监管和标准化，确定保证产品质量。

  近几年细胞治疗技术层出不穷，但从目前的商业化情况去看，已上市的细胞疗法治疗费用均较为昂贵，在现有的支付体系下，细胞疗法如何降本增效，增加患者的可及性？

  开发新的CAR-T治疗技术是关键，例如CAR-NK。它有几个优势，首先，NK细胞是人体重要的先天免疫细胞，可以自发识别和杀伤肿瘤细胞；第二，具有非常好安全性，不会引起细胞因子风暴和神经毒性；第三，NK细胞来源广泛，可来源于外周血、脐带血、干细胞等等；第四，更高的灵活性和可及性，可满足多患者共享使用，节省成本即治疗时间。

  在目前的支付体系下，怎么样看待细胞疗法这个赛道的投资机会？哪些细分方向更具潜力？

  过去的十年，国家不断颁布生物医药领域利好政策，生物药一路高歌。但近两年投资人募资难，加上金融体制改革，科技体制改革，人们对生物医药期盼越来越理性。在资本紧缩的常态化背景下，对于投资人来说，这是一个发掘一些好项目的时机。

  细胞疗法源头的核心原材料以及一些装备被国际巨头垄断，随着产业不断成熟，分工更细化，细胞治疗领域的一些三方机构例如细胞质量的监测机构也逐渐涌现。未来，细胞治疗创新细分赛道将不断涌现具有潜力的公司。

  我们在早期项目投资的时候主要看重公司的以下三点：一是落地能力，需要团队专业性强，具备国际视野；二是差异化特色，比如发展路径的差异化，在政府利好政策支持下，抓住海外市场机遇；三是合理估值，早期怎么样才能做好资金规划，采用小步快走的方式，提供一个更合理的估值给投资人是很重要的。

  细胞疗法领域未来未来市场发展的潜力光明，企业应夯实自身优势，熬过资本寒冬，未来具有巨大潜力。

  细胞疗法领域的未来趋势有以下两点：一是更加个性化，根据病人基因组特征定制个性化治疗方案；二是多样性，扩展到自身免疫病等疾病领域，应用场景广阔。

  除了以上几点，细胞疗法未来的发展的新趋势还会体现在：1、涌现创新技术，例如CAR-NK等等；2、 体内CAR-T/CAR-NK技术的开发，通过改造免疫细胞，简化治疗流程。

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  借此机会，沙利文大中华区特举办25周年系列研讨会，话题覆盖医疗健康、能源双碳、汽车与交通、新能源、半导体、消费零售、金融及商业服务、文化及娱乐等众多领域，与企业代表、行业专家一起，一同探讨相关行业热点赛道现状及发展的新趋势，计划于年内为大家呈现25场精彩的深度洞察。

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